Un informe elaborado por el consorcio internacional i2TEAMM del que forma parte el Cancer Center Clínica Universidad de Navarra (CCUN) ha contribuido a que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) apruebe la puesta en marcha de ensayos clínicos de nuevos tratamientos en pacientes con mieloma múltiple considerando las tasas de enfermedad mínima residual negativa como objetivo primario. Esta situación se produce cuando se detectan menos de una célula tumoral entre cien mil células normales después del tratamiento.
El trabajo conjunto del CCUN, del Hospital Clínico de Salamanca, del Hospital 12 de Octubre y de otros centros que trabajan de forma coordinada en el Grupo Español de Mieloma se ha plasmado en un informe que incluyó todos los datos basados en ensayos clínicos de Enfermedad Mínima Residual (EMR) disponibles en mieloma múltiple tanto por parte de grupos académicos europeos y americanos como de la industria farmacéutica. Este proyecto fue iniciado hace más de diez años por el Dr. Jesús San Miguel, consultor senior del CCUN, y por el Dr. Brian Durie a los que se unió más tarde el Dr. Nikhil Munshi con la creación del denominado i2TEAMM.
Los resultados del trabajo han sido presentados ante la FDA que, de forma unánime, ha decidido establecer la EMR negativa como marcador de beneficio para la aprobación de nuevos ensayos clínicos. Esto supone que se tendrá en cuenta este estado para permitir el acceso de un paciente a tratamientos innovadores.
El Dr. San Miguel ha explicado que esta decisión de la FDA es trascendente porque “acelerará el tiempo necesario para la aprobación de nuevos fármacos”. Eso sí, de momento afectará a personas con mieloma múltiple, el segundo tumor hematológico más frecuente. No obstante, según el Dr. Bruno Paiva, codirector del Programa de Hemato-oncología del Cima Universidad de Navarra, “el dictamen abre la puerta a que la EMR sea también un objetivo prioritario para el desarrollo de ensayos clínicos en otros tumores”. De hecho, el CCUN participa en otro consorcio que se ha establecido recientemente para lograr el mismo objetivo en pacientes con leucemia mieloblástica aguda.
Hasta ahora, la aprobación de nuevos tratamientos se basaba en la capacidad del fármaco experimental de mejorar la supervivencia obtenida con tratamientos estándar. Sin embargo, dado que la mediana de supervivencia global de los pacientes con mieloma múltiple supera los diez años, para demostrar la eficacia de un medicamento, había que esperar más de una década.
“Esperar diez años no es aceptable para personas con enfermedades incurables, como el mieloma múltiple. Gracias a esta decisión se conseguirá reducir el tiempo hasta que un fármaco se apruebe. Los investigadores y las compañías farmacéuticas estamos seguros de que esta nueva política contribuirá sustancialmente al acceso a fármacos innovadores y a prolongar la vida de los pacientes”, asegura el Dr. San Miguel.
El mieloma múltiple es una enfermedad de la sangre que se produce por la proliferación de células plasmáticas tumorales en la médula ósea. Se trata del segundo tipo de cáncer hematológico más frecuente, solo por detrás de los linfomas. Según la Asociación Española Contra el Cáncer, se estima que en torno a 3.500 personas son diagnosticadas cada año.
En los últimos años se han producido grandes avances en su tratamiento que han permitido alargar en muchos casos la esperanza de vida de los pacientes. El Área de Cáncer Hematológico del CCUN se ha convertido en centro de referencia para la investigación y tratamiento de la enfermedad donde cada año se forman más de 100 médicos extranjeros y donde los pacientes pueden acceder a los ensayos clínicos más novedosos.
